Klin Onkol 2026; 39(5): 356-363. DOI: 10.48095/ccko2026356.
Východiska: Cholangiocelulární karcinom (CCA) patří mezi nádory, u nichž molekulární profilování zásadně rozšířilo možnosti cílené léčby a uplatnění precizní onkologie v běžné klinické praxi. Potenciálně terapeuticky ovlivnitelná molekulární alterace je přítomna přibližně u 40 % pacientů, přičemž mutace v genu isocytrátdehydrogenázy 1 (IDH1) představují jednu z nejčastějších a nejlépe prostudovaných molekulárních alterací u CCA. Cíl: Cílem práce je shrnout současné důkazy o účinnosti a bezpečnosti ivosidenibu u pacientů s pokročilým IDH1-mutovaným CCA a prezentovat kazuistiku pacientky, která i přes původně komplikovaný přístup k léčbě dosahuje mimořádně dlouhodobé stabilizace choroby. Výsledky: Ivosidenib ve studii fáze III ClarIDHy prokázal statisticky významné prodloužení přežití bez progrese onemocnění u pacientů s předléčeným IDH1-mutovaným CCA. Finální analýza po zohlednění crossoveru potvrdila také přínos v celkovém přežití. Tyto výsledky byly následně potvrzeny řadou prospektivních i retrospektivních real-world studií, které doložily srovnatelnou účinnost, vysokou míru kontroly onemocnění a příznivý bezpečnostní profil léčby. Prezentovaná kazuistika dokumentuje dlouhodobou kontrolu metastatického onemocnění při léčbě ivosidenibem trvající více než 25 měsíců při zachování velmi dobré kvality života. Závěr: Ivosidenib představuje standardní léčebnou možnost ve 2. a vyšší linii léčby pokročilého CCA s mutací genu IDH1 v kodonu R132. Zásadním předpokladem optimální péče je časná identifikace této molekulární alterace pomocí komplexního molekulárního profilování a odstranění bariér, které dosud omezují dostupnost cílené léčby u všech vhodných pacientů.
