Klin Onkol 2014; 27(2): 111-126. DOI: 10.14735/amko2014111.
Souhrn
Východiska: Schnitzler- syndrom představuje velmi vzácné získané autoinflamatorní onemocnění převážně dospělých jedinců vyznačující se typickou kombinací chronicky recidivující kopřivky a monoklonální gamapatie typu imunoglobulinu M nebo G, která predisponuje pacienty k rozvoji maligní lymfoproliferace. V této práci analyzujeme výsledky biologické léčby anakinrou na národní úrovni s cílem poskytnout data pro efektivní farmakoekonomický odhad, položit základy celostátního registru pacientů, zvýšit osvětu odborné veřejnosti a optimalizovat péči o tyto nemocné. Soubor pacientů a metody: Do retrospektivní studie (10/ 2006– 9/ 2013) bylo zařazeno šest mužů s jistou diagnózou Schnitzler-syndromu ověřenou dle nových štrasburských kritérií. Všichni byli předléčeni antihistaminiky, nesteroidními antiflogistiky a glukokortikoidy. Čtyři pacienti absolvovali dvě nebo více léčebných linií zahrnujících intravenózní bisfosfonáty, 2-chlorodeoxyadenozin (kladribin), interferon-α, PUVA fotochemoterapii, cyklosporin A, thalidomid, bortezomib, chlorambucil, cyklofosfamid, kolchicin a metotrexát. Žádný z těchto preparátů však nevykazoval dostatečnou účinnost při uspokojivé toleranci. Monoterapie anakinrou byla zahájena ve standardním dávkování 100 mg podkožně denně. Výsledky: U pěti pacientů (83 %) bylo dosaženo kompletní, u jednoho pacienta (17 %) parciální remise. Při kompletní remisi došlo k ústupu kopřivky a bolestí (během několika hodin), normalizaci laboratorních markerů zánětů (během několika dnů) a úpravě kostního metabolizmu měřeného ukazateli osteoblastické osteoformace a osteoklastické osteoresorpce v jednom případu (během několika týdnů). U pacienta v parciální remisi s prokázaným Q703K polymorfizmem v genu NLRP3 přetrvávají artralgie a sporadické exacerbace kopřivky a febrilií při normalizovaných zánětlivých ukazatelích (včetně hladin interleukinu-6 a interleukinu-18). Medián sledování při probíhající léčbě je aktuálně 30,5 měsíce (37,2 ± 31,2; n = 6). V jednom případu kompletní remise jsme prodloužili interval dávkování na 48 hodin. Během podávání anakinry nedošlo k rozvoji žádných závažných nežádoucích projevů. Závěr: V indikaci Schnitzler-syndromu je anakinra účinným, ověřeným a bezpečným preparátem s možností dlouhodobého podávání při zachování původní efektivity a tolerance. Tento lék blokující cestou interleukinu-1 autonomní zánětlivou reakci organizmu je všeobecně uznávaným lékem první volby a měl by být dostupný ve standardním dávkování všem pacientům se Schnitzler- syndromem.
