Protokol klinické studie je podrobná instrukce pro provedení studie. V protokolu jsou přesně stanoveny cíle studie, její trvání, požadovaná vyšetření, způsob léčby, způsob řešení některých předvídatelných situací (například odložení dalšího cyklu léčby nebo snížení dávky léku při výskytu nežádoucích účinků), ale i termíny průběžných hodnocení, způsob statistického zpracování atd.
Na základě protokolu Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL) a etické komise povolují provedení studie. Hodnotí se účelnost a předpokládaný přínos studie, účelnost prováděných vyšetření, přiměřenost případných rizik atd.
