Klin Onkol 2026; 39(4): 255-261. DOI: 10.48095/ccko2026255.
Úvod: S objevy nových léčiv se léčba Erdheimovy-Chesterovy choroby (Erdheim-Chester disease – ECD) postupně vyvíjí a mění. V textu je podán přehled účinných léčiv dostupných v roce 2026 pro pacienty s ECD. Léčebné možnosti: Považujeme za vhodné léčbu rozčlenit na léčbu cílící na zánětlivou reakci indukovanou ECD a léčbu cílící na maligní histiocyty. Pro utlumení zánětlivé reakce lze použít vysoké dávky glukokortikoidů, ale jen krátkodobě. Pro dlouhodobé tlumení zánětlivé reakce se nejčastěji používá anakinra. V ojedinělých případech byl popsán podobný efekt po kanakinumabu, dále po sirolimu a anti-TNF preparátech. Anakinra se používá jak samostatně, tak v kombinaci s dalšími léky. Buňky ECD podobně jako buňky histiocytózy z Langerhansových buněk jsou odvozeny od monocytární linie, která je podobně jako lymfocytární linie velmi senzitivní na kladribin (2-chlordeoxyadenozin). Tento lék je nejúčinnějším lékem ze skupiny cytostatik pro pacienty s ECD. V několika menších klinických studiích byl popsán přínos léčby interferonem alfa. A tak interferon alfa i přes jeho nežádoucí účinky představuje jednu z léčebných alternativ. V případech závažného průběhu ECD a přítomnosti mutace BRAFV600E je doporučován vemurafenib anebo dabrafenib. U pacientů se závažným průběhem bez přítomné mutace BRAFV600E jsou doporučovány inhibitory MEK kináz, trametinib anebo kobimetinib. V literatuře lze najít protichůdné závěry prací hodnotící závislost účinnosti kobimetinibu a trametinibu na detekci mutací MAPK signální dráhy. Cílená léčba je spojená s četnými nežádoucí účinky, ale i rizikem recidivy po jejím přerušení. Pokud podané léky vyvolávají zánětlivou odpověď, tak se opět používá anakinra pro její tlumení. Závěr: Pro správnou volbu léčby ECD je vždy vyžadováno zhodnocení rozsahu choroby a míry poškození organizmu touto nemocí.
