Seznam otevřených klinických studií na KDHO FN Motol a KDO FN Brno

Přehled aktivních a připravovaných klinických hodnocení aktivních a specifických léčebných programů stav k 1. 3. 2023.

Seznam otevřených klinických studií na KDHO FN Motol a KDO FN Brno  

Neuroblastom

  1. High-Risk Neuroblastoma Study 2 of SIOP-Europa-Neuroblastoma (SIOPEN)
  • Akademická studie
  • Národní koordinátor FN MOTOL
  • Otevřená
  1. 2134706
  • A PHASE 1, MULTICENTRE, OPEN-LABEL, DOSEESCALATION AND COHORT EXPANSION STUDY OFNIRAPARIB AND DOSTARLIMAB IN PAEDIATRIC PATIENTS WITH RECURRENT OR REFRACTORY SOLID TUMOURS
  • Refrakterní, relabovaný neuroblastom, osteosarkom
  • Otevřená, Iniciace 09/2022
  1. LEE011
  • Phase I/II multicenter study to assess efficacy and safety of ribociclib (LEE011) in combination with topotecan and temozolomide (TOTEM) in pediatric patients with relapsed or refractory neuroblastoma and other solid tumors
  • Refrakterní neuroblastom + v první fázi i refrakterní HGG, MB, MRT, HB a RMS
  • V přípravě, otevření plánováno 03/2023

Nefroblastom

  1. UMBRELLA
  • WT + non WT
  • Národní koordinátor KDO Brno
  • Otevřená, Iniciace 07/2021

Hepatoblastom

  1. PHITT
  • Paediatric Hepatic International Tumour Trial (Clinical diagnosis of HB* and histologically defined diagnosis of HB or HCC )
  • Národní koordinátor FN MOTOL
  • Otevřeno od 10/2019

 

 

Sarkomy

  1. FaR-RMS
  • An Overarching Study for Children and Adults With Frontline and Relapsed RhabdoMyoSarcoma
  • Národní koordinátor KDO Brno
  • Otevřeno Brno 16.11. 2022 ( mimo terapii protony ) , V přípravné fázi otevření FN Motol
  1. 20290 SCOUT
  • Klinické hodnocení fáze 1/2 perorálního inhibitoru TRK larotrektinibu u pediatrických pacientů s pokročilými solidními nádory nebo primárními nádory centrální nervové soustavy
  • Otevřeno

Lymfomy + histiocytóza z Langerhansových buněk

  1. NHL 2013
  • Children and adolescents younger than 18 years of age with aggressive mature B-cell Non-Hodgkin lymphoma or leukemia (B-NHL/B-AL)
  • Národní koordinátor FN MOTOL
  1. LBL 2018
  • International cooperative treatment protocol for children and adolescents with lymphoblastic lymphoma
  • Otevřeno, FN Motol

 

  1. KTE-C19-104 (ZUMA-4)
  • A Phase 1/2 Multi-Center Study Evaluating the Safety and Efficacy of KTE-X19 in Pediatric and Adolescent Subjects with Relapsed/Refractory B-precursor Acute Lymphoblastic Leukemia or Relapsed/Refractory B-Cell Non-Hodgkin Lymphoma (ZUMA-4)
  • po zhodnocení risk/benefit byla zcela uzavřena kohorta pro akutní lymfoblastickou leukémii. Kohorta pro NHL je uzavřena dočasně a po zapracování dodatků (implementace bezpečnostních rizik) bude  znovu otevřena až po schválení příslušnými regulačními autoritami - předpoklad podzim 2023.
  1. LCH-IV
  • Optimization Study for Children with De Novo and Relapsed Langerhans cell Histiocytosis (LCH) as Part of the International Study LCH-IV
  • Národní koordinátor FN MOTOL

 +  Specifický léčebný program nivolumab pro pacienty se zvýšenou mutační náloží

  • Obecně možnost zařadit pacienty různých Dg. Se zvýšenou mutační náloží

  

Nádory CNS

  1. SIOP PNET 5MB
  • AN INTERNATIONAL PROSPECTIVE TRIAL ON MEDULLOBLASTOMA (MB) IN CHILDREN OLDER THAN 3 TO 5 YEARS WITH WNT BIOLOGICAL PROFILE (PNET 5 MB - LR and PNET 5 MB - WNT-HR), AVERAGE-RISK BIOLOGICAL PROFILE (PNET 5 MB -SR), OR TP53 MUTATION, AND REGISTRY FOR MB OCCURRING IN THE CONTEXT OF GENETIC PREDISPOSITION
  • Národní koordinátor KDO Brno
  • Otevřeno od 10/2017
  1. SIOP Ependymoma
  • An International Clinical Program for the Diagnosis and Treatment of Children, Adolescents and Young Adults With Ependymoma
  • Národní koordinátor KDO Brno
  • Otevřeno od 10/2017
  1. MEMMAT
  • A Phase II Study of Metronomic and Targeted Anti-angiogenesis Therapy for Children With Recurrent/Progressive Medulloblastoma, Ependymoma and ATRT
  • Již pouze pro progresive EP a AT/RT
  • Otevřeno od 2016
  1. YC-LRMB
  • Prospective international SIOPE/Head Start phase-III clinical trial for young children with low-risk medulloblastoma (YCMB-LR)

  • Národní koordinátor KDO Brno

  • V přípravě, zahájení nejdříve koncem roku 2023
  1. SIOP HRMB
  • AN INTERNATIONAL PROSPECTIVE TRIAL ON HIGHRISk MEDULLOBLASTOMA IN PATIENTS OLDER THAN 3 YEARS
  • Národní koordinátor KDO Brno
  • V přípravě, zahájení cca 05/2023
  1. FIREFLY-2
  • A Phase 3, Randomized, International Multicenter Trial of DAY101 Monotherapy Versus Standard of Care Chemotherapy in Patients with Pediatric Low-Grade Glioma Harboring an Activating RAF Alteration Requiring First-Line Systemic Therapy.
  • V přípravě, zahájení cca 05/2023
  1. CDRB436G2401
  • Roll on (pokračovací) studie dětí a dospívajících s gliomem s nízkým stupněm malignity (LGG) nebo relabovaným či refrakterním gliomem s vysokým stupněm malignity (HGG) a pozitivní mutací V600 genu BRAF
  • Pouze pro pacienty převedené z předchozí studie, nelze zařazovat nové pacienty
  1. Výše uvedené Basket studie LEE011 (refrakterní MBL,HGG) a 20290SCOUT (Refrakterní Tu CNS s potvrzenou NTRK fúzí)

Specifické léčebné programy

  • SLP Entrectinib – hromadný ukončen, je možno pokusit se pouze individuální SLP na konkrétního pacienta ve spolupráci s f. Roche.
  • SLP Tazemetostat – ukončen pro tbl. i sirup
  • SLP Trametinib – otevřen pro pacienty s prokázanou aktivací MAPK dráhy
  • SLP Dabrafenib rozpustné tablety – v přípravě – zahájení cca 05/2023